Sperimentato negli Stati Uniti un nuovo farmaco che rallenta la progressione della malattia
Si accende una nuova speranza per i pazienti affetti da Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA). Un team internazionale di ricercatori del Massachusetts General Hospital (MGH) ha sperimentato con risultati positivi un farmaco in grado di rallentare sensibilmente la progressione della malattia. Lo studio clinico sui risultati della ricerca è stato pubblicato pochi giorni fa sulla rivista specializzata New England Journal of Medicine.
La SLA è una patologia attualmente senza cura che aggredisce le cellule nervose del cervello e del midollo spinale. Gli ammalati, investiti da una sempre più diffusa rigidità e atrofia muscolare, perdono progressivamente la capacità di muoversi, parlare, mangiare e respirare. La sopravvivenza media può variare dai tre ai quattro anni dalla diagnosi. In Europa e negli Stati Uniti, la malattia colpisce circa 2 persone ogni 100 000 individui all’anno.
Questo nuovo farmaco, messo appunto nei laboratori della prestigiosa struttura ospedaliera statunitense e denominato AMX0035, potrebbe costituire a detta degli stessi studiosi un passo importante nella realizzazione in tempi brevi di una terapia di contrasto per migliorare l’aspettativa e la qualità di vita dei malati. AMX0035, attivo per via orale è in realtà una combinazione di due farmaci, il Fenilbutirrato di sodio e il Taurursodiolo, ed agisce sulla catena neurologica degli eventi che porta alla sofferenza del paziente.
La sperimentazione è stata condotta su un campione di 137 malati. A due partecipanti su tre è stato somministrato AMX0035, al terzo solo il placebo. Nell’arco di sei mesi, i partecipanti che sono stati trattati con AMX0035 hanno avuto risultati funzionali migliori di quelli trattati con placebo mantenendo le funzioni motorie per un periodo di tempo più lungo.
“Misurati con la Functional Rating Scale – ALSFRS-R (basata un questionario che valuta diverse attività della vita quotidiana, come la capacità di camminare, tenere in mano una penna o ingoiare cibo ndr), i pazienti trattati con il nuovo farmaco hanno ottenuto un punteggio medio di 2,3 punti in più e hanno avuto tassi di declino funzionale più lenti rispetto ai pazienti a cui è stato somministrato un placebo”, dichiara soddisfatta, l’italiana Sabrina Paganoni, membro del team di sperimentatori, ricercatrice presso MGH, e assistente professore di PM&R presso la Harvard Medical School (HMS), precisando inoltre come “anche un piccolo cambiamento di pochi punti registrato su questa scala di valutazione può avere un impatto significativo sulla vita quotidiana dei malati di SLA”.
Anche se i ricercatori ammettono che questo farmaco non costituisce in questo momento una cura, e che occorre ancora prolungare la sperimentazione per valutare gli effetti dei trattamenti a lungo termine sui malati, tuttavia sono concordi nel sottolineare che esso costituisce un nuovo punto di inizio che infonde molta speranza. Negli ultimi anni infatti solo tre farmaci, il Riluzoo, l’Edaravone e ora AMX0035 sono stati in grado di ottenere vantaggi statisticamente significativi nel rallentare il decorso della SLA.