Grazie a una nuova terapia approvata in Europa e fatta a casa, migliora la qualità della vita e il decorso della malattia

Una nuova terapia approvata in Europa (e alla cui sperimentazione ha contribuito la ricerca italiana) consentirà di ridurre l’anemia per i pazienti che soffrono di Beta-talassemia e di malattie mielodisplastiche e che hanno bisogno di ricorrere a frequenti e invasive trasfusioni di sangue.

La nuova molecola si chiama Luspatercept ed è un farmaco biologico in grado di stimolare la maturazione delle cellule del sangue, in particolare dei globuli rossi.

I dati clinici della sperimentazione pubblicati sulla rivista specializzata New England Journal of Medicine rivela che il 47% dei pazienti con sindromi mielodisplastiche gravi trattati con una iniezione sottocutanea del farmaco ogni 21 giorni non è dovuto ricorrere alle trasfusioni per almeno 8 settimane; mentre il 70% dei pazienti con beta-talassemia ha ridotto di un terzo la necessità di sangue migliorando qualità della propria vita e decorso della malattia. In alcuni, dopo un anno di trattamento, sono arrivati a ottenere quasi l’indipendenza dalle trasfusioni. La terapia viene fatta a casa, con un’iniezione sottocutanea ogni 21 giorni.

“Per quanto riguarda le sindromi mielodisplatiche l’impatto sulla qualità di vita è enorme – sottolinea Maria Domenica Cappellini, Ordinario di Medicina Interna all’Università di Milano a Repubblica.it – soprattutto per le persone con anemia grave che devono recarsi in ospedale, in alcuni casi ogni settimana, per le trasfusioni di sangue e assumere la terapia ferrochelante per evitare che il ferro in eccesso danneggi organi come cuore, fegato e pancreas”.

Le sindromi mielodisplastiche sono una costellazione di patologie del sangue che possono avere manifestazioni diverse ma che sono tutte originate da una insufficienza midollare, che produce anemia o carenza di piastrine o di globuli bianchi.

Queste forme di tumore del sangue aggrediscono in maggioranza persone anziane over 65 anni con una percentuale di circa 50 casi ogni centomila persone (mentre tra la popolazione generale colpisce 4-5 persone ogni centomila).

Anche per quanto riguarda la beta-talassemia – una malattia del sangue genetica molto presente nel nostro paese – i risultati della sperimentazione sono incoraggianti. Questa malattia costringe chi ne è colpito a doversi sottoporre ogni 2-3 settimane a trasfusione e negli anni Settanta l’aspettativa di vita dalla diagnosi non superava i 15 anni.

Oggi grazie alla combinazione di trasfusione e ferrochelante si arriva a vivere anche più di cinquant’anni, ma oggi con questa nuova terapia si può dire che la strada verso la guarigione sia aperta.

Dopo un anno di terapia, infatti rivela lo studio si stanno cominciando ad osservare pazienti che raggiungono la piena indipendenza dalle trasfusioni. “Luspatercept agisce sulla causa principale delle manifestazioni cliniche della talassemia, spiega Cappellini “consentendo la produzione di globuli rossi maturi. Nello studio BELIEVE, il 70% dei pazienti ha ridotto di un terzo il bisogno di trasfusioni e più del 40% lo ha ridotto di oltre la metà.”