“Le Terapie CAR-T, dal laboratorio al paziente”, il primo documento online, continuamente aggiornato, con uno sguardo su presente e futuro su questi trattamenti innovativi

È disponibile online, sul website Osservatorio Terapie Avanzate, un report accessibile a tutti, per scoprire le terapie CAR-T e come sta evolvendo lo scenario di queste cure innovative. Si tratta del “Cell Therapy Open Source”: il primo volume – “Le Terapie CAR-T, dal laboratorio al paziente”, dedicato all’impatto di tali trattamenti su alcune delle più gravi patologie oncoematologiche.


Il progetto nasce dalla collaborazione tra il Laboratorio Terapie Avanzate e Gilead Science. Nel primo volume (che ha ottenuto il patrocinio di associazioni come AIL, Gruppo di Lavoro F.A.V.O. Neoplasie Ematologiche e de La Lampada di Aladino Onlus), si cerca di approfondire questo tipo di terapie e di definire le sfide che il nostro Paese si accinge ad affrontare, quali la complessità della produzione, l’aspetto regolatorio, la sostenibilità economica per il Servizio Sanitario Nazionale, l’accesso da parte dei pazienti.

Le terapie CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-cell) sfruttano una tecnologia in grado di riprogrammare i linfociti T, in modo che essi possano combattere il tumore dall’interno. Nelle parole di Paolo Corradini, Direttore della Divisione di Ematologia della Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori e dell’Università di Milano: “Tali terapie rappresentano una speranza concreta per quei pazienti che non rispondono a cure convenzionali. L’arrivo sul mercato delle terapie avanzate è indubbiamente un’importante evoluzione della medicina verso approcci sempre più personalizzati, e apre, così, nuovi scenari e percorsi di cura”.

Le terapie CAR-T aprono la strada a un nuovo scenario medico, evoluto e personalizzato. Queste cure hanno un valore clinico indiscutibile e il loro utilizzo comporta una modalità del processo di erogazione mai sperimentata prima. Da questo emerge che il progresso della scienza non va di pari passo con quello regolatorio, amministrativo e burocratico e che c’è ancora molto da fare per adeguare l’innovazione con la realtà sanitaria del nostro Paese.

Si pensa anche al futuro, con uno sguardo sulle possibilità che le terapie CAR-T vengano impiegate per altre neoplasie, per un numero sempre più elevato di pazienti, considerando le oltre mille sperimentazioni cliniche in corso sulle terapie avanzate. Si prevede che, entro il 2030, saranno autorizzati circa 50 nuovi prodotti di terapie avanzate e, tra di esse, le CAR-T assumeranno sempre più un ruolo di primo piano.